Geschrieben von Tina am 9. Dezember 2020
Allgemein
~ Weihnachten ist auch die Zeit des Gebens. Aus diesem Grund ist es uns eine Herzensangelegenheit folgendes Projekt zu unterstützen … ~
Ich bin Leopold. Ich habe GM1.
GM1 ist eine extrem seltene Stoffwechselerkrankung. Sie betrifft hauptsächlich Kinder. 1 von etwa 250 000 Kindern erkranken an GM1 – 16 Kinder in Deutschland. Die Lebenserwartung von Kindern wie Leopold, mit juvenilem Erkrankungstyp (Derry-Syndrom), ist um die 10 Jahre, mit Glück etwas älter. Zugelassene Behandlungsmöglichkeiten gibt es derzeit nicht. Lediglich eine Kinder-Therapie-Studie in den USA lässt hoffen.
Im Krankheitsverlauf treten fortschreitende körperliche und geistige Schädigungen auf. Durch Schwund der Muskeln nehmen Beweglichkeit und Motorik ab bis zur vollständigen Unbeweglichkeit; Sprachstörungen treten auf, Hörvermögen und Sehstärke gehen zurück bis zu Taubheit, Blindheit und Verlust der Sprache. Durch die eingeschränkte Atemmuskulatur kommt es häufig zu Infektionen bis zum Atemstillstand. Möglich sind Organvergrößerungen und Epilepsie.
Leopolds einzige Hoffnung auf Leben: die GM1-Kinder-Therapie-Studie in den USA.
Ohne die GM1-Kinder-Therapie-Studie verlieren wir Leopold. Ohne begleitende Therapie- und Trainingseinheiten, können wir Leopold nicht fit, aktiv, kräftig genug halten für diese Therapie, sein tägliches Leben. Vorbereitung, Durchführung, Aufenthalt, Lebenshaltung und Verdienstausfall kosten etwa 150 000 Euro.
Jede Spende, sei sie noch so klein, schenkt Leopold Leben.
Bitte helfen Sie Leopold.
I am Leopold. I have GM1.
GM1 is an extremely rare metabolic disease. It mainly affects children. 1 out of about 250,000 children are affected by GM1 – 16 children in Germany The life expectancy of children like Leopold, who has a juvenile disease type (Derry syndrome), is around 10 years, and with luck a little older. There are currently no approved treatment options. The only hope is a study on children’s therapy in the USA.
As the disease progresses, there is progressive physical and mental damage. Muscle atrophy reduces mobility and Motor skills decline to complete immobility; speech disorders occur, hearing and vision decline to deafness, Blindness and loss of speech. Due to the restricted breathing muscles, infections often occur up to respiratory arrest. Enlarged organs and epilepsy are possible.
Leopold’s only hope for life: the GM1 children’s therapy study in the USA.
Without the GM1 children’s therapy study we will lose Leopold. Without accompanying therapy and training units, we cannot Leopold fit, active, strong enough for this therapy, his daily life. Preparation, implementation, stay, cost of living and loss of earnings cost about 150,000 euros.
Every donation, no matter how small, gives Leopold life.
Please help Leopold.
